在一項新的研究中，來自美國國家衛生研究院（nih）、哈佛大學-麻省理工學院布羅德研究所（簡稱布羅德研究所）、麻省理工學院、羅格斯大學新伯朗士威校區和俄羅斯斯科爾科沃理工學院等機構的研究人員描述了一種靶向作用于rna而不是dna的新型crispr系統。相關研究結果于2016年6月2日在線發表在science期刊上，論文標題為“c2c2 is a single-component programmable rna-guided rna-targeting crispr effector”。

　　這種新的crispr系統有潛力提供一種強大的方法進行細胞操縱。盡管dna編輯讓細胞基因組發生永久性變化，但是這種基于crispr的rna靶向方法可能允許科學家們讓細胞基因組發生可根據需要進行上下調節的臨時變化，而且比現存的rna干擾方法具有更大的特異性和功能性。

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　　在這項研究中，來自布羅德研究所的張鋒（feng zhang）及其同事們與來自nih的eugene koonin及其同事們、來自羅格斯大學新伯朗士威校區的konstantin severinov等組成一個合作小組，鑒定出一種rna引導的能夠靶向結合和降解rna的酶c2c2，并對c2c2進行功能性描述。

　　這些發現揭示出c2c2---鑒定出的首個自然發生的只靶向作用于rna的crispr系統，是由這個合作小組于2015年10月發現的---有助保護細菌免受病毒感染。他們證實c2c2經基因編程后能夠切割細菌細胞中的特定rna序列，這可能往分子生物學工具箱中增加了一個重要的工具。

　　c2c2只針對rna發生作用可作為靶向作用于dna的crispr-cas9系統的重要補充。這種只靶向作用于rna---協助執行基因組指令---的能力能夠讓人們特異性地和高通量地操縱rna，以及更加廣泛地操縱基因功能。這有潛力加快理解、治療和預防疾病的步伐。

　　論文共同通信作者feng zhang說，“c2c2為強大crispr工具的一個全新領域打開大門。對c2c2而言，它有大量的可能性，而且我們興奮地將它開發為一種用于生命科學研究和醫學的平臺。”

　　論文共同通信作者eugene koonin說，“對c2c2的研究揭示出一種細菌似乎用來抵抗病毒感染的全新生物學機制。這種策略的應用可能是非常引人注目的。”

　　當前，用于開展基因敲降（gene knockdown， 也譯作基因敲落）的最為常見的技術是小干擾rna（sirna）。根據研究人員的說法，c2c2 rna編輯方法表現出更好的特異性，有潛力具有更為廣泛的應用，比如：

　　（1）將核苷酸組件加到特異性rna序列上以便改變它們的功能---它們如何翻譯為蛋白，這將使得它們成為有價值的工具用于大規模篩選和構建人工合成的調節網絡；

　　（2）利用c2c2對rna進行熒光標記，以便研究它們的運輸和亞細胞定位。

　　在這項新的研究中，研究人員能夠利用c2c2精確地靶向結合和移除特異性rna序列，這會降低該rna制造的蛋白的表達水平。這提示著c2c2可能能夠代表著sirna的一種替代性方法，彌補基于crispr的dna編輯方法的特異性和簡單性問題，并讓科學家們能夠利用rna開展可調節的基因“敲降”。

　　c2c2具有讓它適合用于工具開發的優勢：（1）c2c2是一種雙組分系統，只需要單向導rna就可發揮功能；（2）c2c2是能夠基因編碼的，這意味著必需的組分能夠作為dna進行合成并運送到組織和細胞中。

　　zhang實驗室研究生omar abudayyeh說，“c2c2可能對我們理解rna在疾病和細胞功能中發揮最大的影響。”